70万一针“特效药” 已纳入医保谈判日程
作者：医药网 来源:医药网 2020-8-13 
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的确有用，但并非神药
但马库斯里斯兰也指出，诺西那生钠治疗脊髓性肌萎缩有三个主要注意事项：一是不同患者对诺西那生钠的反应有很大差异，为了预测每个患者的治疗结果，最好在治疗前进行生物标志物检查；二是要考虑开始治疗的时间点，在症状出现前进行治疗可以产生最佳效果，最好在神经细胞发生退化之前就开始治疗，因此在症状出现前进行新生儿基因筛查，对于确保症状前治疗和最佳结局至关重要；三是目前对诺西那生钠注射液的长期效果还是个未知数。
记者查询到了今年国外权威期刊发表的几篇关于诺西那生钠的研究论文，可以看出，虽然诺西那生钠是目前治疗脊髓性肌萎缩最有效的药物，但并非“神药”。
今年6月12日，英国Orphanet Journal of Rare Diseases杂志上发表了一篇“诺西那生钠治疗123例1型或2型脊髓性肌萎缩患儿一年后的疗效：一项法国真实观察研究”的报告。报告回顾性收集了法国23个神经肌肉疾病中心的204例脊髓性肌萎缩儿童患者（1型或2型）的资料，其中123例患者接受了至少1年的治疗。结果显示，治疗1年后，虽然患儿的神经系统相关评分指标明显高于治疗开始时，运动功能也有改善，但两组中没有一例儿童经治疗后能恢复行走。研究结论称，诺西那生钠对脊髓性肌萎缩患儿，提供了改善生活质量的益处，但他们仍然严重残疾，还是需要重症监护。
今年6月11日日本的一项研究，通过向131家医院的儿科或神经科调查发放调查问卷了解脊髓性肌萎缩患儿患病与治疗情况，有13例患者接受了诺西那生钠治疗，结果各有不同，有的没有明显影响，有的从不能坐到能够独立坐。
今年7月1日，Journal of Nature and Science of Medicine杂志发表的一项研究中，研究人员对沙特阿拉伯的四个护理中心中，5名依赖呼吸机的脊髓性肌萎缩患儿进行研究，观察通过诺西那生钠治疗后，患儿能否脱离呼吸机，并从儿科重症监护病房（PICU）出院。这5名患儿都接受了至少4剂诺西那生钠的鞘内注射治疗。结果发现，在治疗开始后的12个月，只有一例患者表现出临床改善，而其他4例患者呼吸状况并没有改善，无法脱离呼吸支持，只能仍在PICU住院。
在我国，2019年10月14日，3名脊髓性肌萎缩患儿在复旦大学附属儿科医院接受诺西那生钠注射液鞘内注射，这是我国首批成功接受该药治疗的患者。
我国部分患儿在注射用药后，运动能力有一定程度恢复。据中国网报道，湖南省儿童医院神经内科副主任医师吴丽文表示，湖南一名2岁11个月大的患儿今年5月开始注射该药，目前已注射4次，治疗后运动能力得到较好恢复。
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