政策红利释放 罕见病用药领域实现突破
作者：中国医药报 来源:医药网 2022-11-24 
打印内容
《从呼吁到落地，氯巴占用药问题解决的这一年》一文称，从呼吁到落地，氯巴占用了不到一年时间。中国药科大学基础医学与临床药学院教授康震表示，国产仿制药获批和进口氯巴占上市几乎同步，这说明相关部门对民众的呼声回应更快更好了，国家卫生健康委、国家药监局等多部门共同努力最终让患者获益。
钱江晚报·小时新闻发表的《时评丨“救命药”氯巴占上市，疾病可以罕见，生命至上不会罕见》一文称，此次国产氯巴占片上市，使罕见癫痫病患者的用药难题迎刃而解。为建设一个更高质量、更高保障水平的全民医疗保障体系，国家一直在努力，罕见病“救命药”国产氯巴占上市，一系列“小众药”进入医保，体现着对生命的尊重，体现了人民至上、生命至上的理念。
二是认为相关部门还需在加快罕见病用药研发、生产、上市等方面加大工作力度。如新京报网发布的《国产氯巴占上市，对罕见病用药就要有“罕见力度”》一文称，罕见病用药如此紧缺，除了市场交易和药品流通等方面存在障碍之外，最根本的原因是特效药品种稀缺，研发进展缓慢。因此，建议通过鼓励成果转化、发放研发补贴等方式，激励罕见病药品研发与生产，将更多质优价廉的特效药、救命药送到罕见病患者手中。
齐鲁晚报·齐鲁壹点发表的《洋葱快评丨缓解罕见癫痫病患者购药难，山东做出了表率》一文称，相关部门有必要在加快罕见病靶向药物研发、上市方面加大工作力度。一方面，扩大罕见病靶向药物种类，让更多罕见病靶向药物进入市场，解决罕见病群体购药难题；另一方面，要加大政策输出，既要让患者买得起药，也要让药厂和研发机构看到发展机遇，防止相关药物上市后再退市的情况出现。
三是关注国内药企对罕见病药物的研发布局。如《上海证券报》刊登的《国产氯巴占上市?药企加速布局罕见病领域》一文称，氯巴占获批上市仅是本土企业涉足罕见病领域的最新成果之一。在政策支持下，随着资本不断涌入，已有不少本土企业涉足罕见病领域，并取得积极进展。例如，荣昌生物、君实生物、翰森制药、恒瑞医药、北海康成、甘李药业、迈博药业、正大天晴等多家药企在罕见病用药领域均已有所布局。
四是关注多地医院开出氯巴占处方。如长江日报客户端、极目新闻等10月28日发文表示，临时进口氯巴占在武汉儿童医院、山东大学附属儿童医院（济南市儿童医院）开出处方。
在微博平台，“首款国产癫痫救命药氯巴占上市”“国产救命药氯巴占上市患儿家属发声”等话题引发网民热议，阅读量超500万人次。
舆情点评
国产药上市、原研药进口，相关政策举措的落地见效获得一片赞誉之声，难治性癫痫病患者的临床需求得到一定程度的满足。从国外有药国内不能合法使用，到国外药品在国内合规流通，再到国产药上市，这一系列转变得益于政策的推动与护航。《临床急需药品临时进口工作方案》的出台为同类情况药品在我国的临床使用开辟了绿色通道，也为类似情况的罕见病患者带来了希望和便利。
上篇：
下篇：
甘公网安备 62010202003333号