医保目录调整在即，罗氏、艾伯维多款创新药主动大降价
作者：中国医药网 来源:中国医药网 2022-6-23 
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唯可来（维奈克拉片）作为中国AML靶向治疗时代的里程碑药物，主动二次降价，谋求进入新一轮医保目录的态度积极。
首个脊髓性肌萎缩症（SMA）口服药利司扑兰主动大降价
6月9日，山东药械集中采购平台发布关于利司扑兰主动降价的通知。罗氏对脊髓性肌萎缩症（SMA）罕见病药物利司扑兰主动下调价格，根据相关政策调整招采平台挂网价格为每瓶1.45万元。
利司扑兰按年龄体重计算药品，价格调整后最大使用剂量患者（2岁及以上且体重20公斤以上）年治疗费用将低于45万元。低体重的SMA患者由于用量少，年治疗费用较最大剂量可至多节约2/3。
SMA是一种危及全身多系统、致死致残的罕见神经疾病，位居两岁以下儿童致死性遗传病的首位。重症SMA患儿如不进行有效治疗，80%的患儿会在一岁内死亡，很少能存活超过两岁。2018年国家卫生健康委员会等五部门联合制定的《第一批罕见病目录》，SMA被列入第一批纳入目录的121种罕见病之一。
2021年6月17日，国家药监局发布公告，利司扑兰口服溶液获批上市，适应症为2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症（SMA），这也成为我国首个SMA的口服疾病修正治疗药物。
作为SMA领域的创新药物，利司扑兰目前还没有进入医保目录。罗氏制药中国称，其在今年也将继续提交医保申报材料，申请利司扑兰参与国家医保谈判。
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