罕见病用药进医保之难：病人有多少？都在哪里？
作者：中国青年报 来源:中国青年报 2020-9-11 
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医药网9月22日讯 张笑总会随身带着一个小药瓶，空的。这是她2016年从台湾带回来的，里面装着治病的特效药。
因为患有黏多糖贮积症I型这种罕见病，27岁的张笑仍然保持着童年的身高，一度无法自己完成洗头、穿袜子等动作，走路也得小心翼翼。这是一种溶酶体累积病，目前无法彻底根治，最有希望的疗法是特异性酶替代治疗和基因治疗。
今年6月，被视为治疗黏多糖贮积症I型特效药的注射用拉罗尼酶浓溶液（商品名：艾而赞）获得国家药监局批准上市。9月18日，国家医保局公示了751个通过2020年国家医保药品目录调整形式审查的药品，艾而赞入列。但医保目录调整的流程漫长而复杂，艾而赞要纳入医保还有相当长的距离。
张笑和病友们陷入了另一个困境：不是无药可用，但却用不起。查阅医学资料，张笑了解了艾而赞在国外的定价，那是一个绝大多数患者都负担不起的价格。
目前，在我国获批上市的55种罕见病治疗用药中，已有32种被纳入国家医保药品目录，适用于19种罕见病。张笑很希望艾而赞能被纳入医保目录，但她也明白这个过程有多不容易。
“能活到现在，我已经赚了。”面对医生和护士，张笑经常这样说。看到越来越多罕见病用药纳入医保目录，她心里又燃起了希望。
他们也许还有更多选择。
一药难求
因为并发症，张笑的视力不好，爬坡上坎时还有些颤颤巍巍，但从地铁站、公交站到协和医院门诊楼的那段路却走得非常稳当。从1997年被确诊为黏多糖贮积症I型开始，她就一直在北京协和医院就医。
在这里，身材小小的张笑是个“小明星”。从医生护士，到门口保安，许多人都认识她。近20年来，她一直在这里看病，从协和的老楼看到新楼，从儿科看到物理医学康复科。有医生打趣：“哪个医生更好说话，笑笑没准比我们还清楚。”
张笑来自一个普通的职工家庭，为给她看病，家里花费甚巨。大专毕业后，张笑只身“北漂”，在北京一边工作一边看病。求医多年，她跟很多专家都认识，有号贩子看上这一点，撺掇她一起倒卖专家号，但她一次也没同意。
她确实很需要钱。微薄的工资只够她在北京基本的生活，要看病、买药还得想别的办法。从初中开始，她就有了存钱的习惯，有时是五毛一块，有时是十块一百，攒到今天终于凑够了买艾而赞的钱。“我就想在有生之年能打上一针，体验一下身体里面有那种酶是什么感觉。”
能用上药，能看到特效药进医保，是许多罕见病患者的共同愿望。
“我们也经常会觉得没希望，但每次看到有其他的罕见病进入罕见病目录，或者被纳入医保了，总会觉得更有奔头。”刘金柱告诉中青报·中青网记者。他被称为“涛子哥”，是北京蝴蝶结结节性硬化症罕见病关爱中心的负责人，也是这种罕见病的患者。
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