罕见病用药进医保之难：病人有多少？都在哪里？
作者：中国青年报 来源:中国青年报 2020-9-11 
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不过上述报告也提醒，目前仍有14种罕见病涉及的所有治疗药物均未被纳入我国医保目录，其中高值、特别昂贵的药物保障问题尤为突出。
前段时间引起广泛关注的70万元一针的“天价药”——诺西那生钠注射液就是其中的缩影。这是一种罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗的特效药。在一些国家，这款特效药已被纳入医保，或者有其他药品福利计划，购药成本大大降低。而在中国，因为这款药在2019年2月才获批上市，错过了参加当年医保谈判的机会，没能纳入医保。
如何摸清“家底”
对于上述SMA“天价药”的问题，国家医保局曾回应称，“除了药物的原材料、研发成本等，药企也会考虑利润问题”，该药处于市场垄断，已被纳入医保谈判日程。暂未拿到医保谈判“入场券”的诺西那生钠注射液原研药企渤健公司也公开表示，正在积极争取推动罕见病药物进入医保。
罕见病用药纳入医保，是大多数罕见病患者的共同心愿，但从医保的角度考虑，罕见病用药支付仍然是个复杂的决策过程。病人有多少？都在哪里？有哪些用药需求？在决定是否纳入医保前，一系列问题都等着回答。
2010年，中华医学会遗传学分会将罕见病定义为患病率低于50万分之一的疾病，或新生儿发病率低于万分之一的遗传病。北京大学医药管理国际研究中心主任史录文表示，照此估算，我国罕见病患者大约有2000万人，这是一个庞大的弱势群体，其治疗所需“孤儿药”（罕见药，用于预防、治疗、诊断罕见病的药品）的可及性亟待提高，罕见病的法律制度设计、政策应对等方面也远远滞后于医学发展和社会需要。
一系列问题不仅困扰着政策研究者，也是许多罕见病患者及家属的关切。
90后王军的小侄女是戈谢病患者，他从2016年开始积极参与戈谢病防治的社会倡导工作。他的家乡山西，已经将戈谢病治疗药物纳入省级医保统筹。但他有些遗憾地告诉记者：“我们能联系到的病友大概就三四百人。”而按发病概率估算，全国应该有戈谢病患者上千人，“但这些人在哪儿，我们不知道”。
刘金柱接触了很多罕见病患者及家属。他说，因为大多数罕见病都是遗传疾病，所以很多父母都不愿暴露自己或者孩子的身份，也不太愿意参与病友组织的交流活动。
钟琪则有更直接的担心——公开身份后会影响本职工作。她是一位公务员，此前多年体检结果都没有异常。她还一度为罕见病感到自卑和愧疚，“感觉自己欺骗组织了”。但她后来才了解到，许多医生也不了解她最后确诊的基底细胞痣综合征。“帮我确诊的医生也就接触过2个病例。”
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